Gentherapie – Genveränderung zur Heilung

Hallo, willkommen zum Video zum Thema „Gentherapie“. In diesem Video besprechen wir die Anwendungsbereiche und Strategien der Gentherapien. Wir gehen auf unterschiedliche Methoden des Gentransfers ein. Auch der Ablauf der Behandlung wird dargestellt. Zuletzt gehen wir auf die Zukunftsaussichten ein. Dieses Video baut auf folgendem Vorwissen auf: Du solltest bereits mit dem Begriff Gen und dessen Bedeutung vertraut sein. Dir sollte bereits bekannt sein, was genetische Krankheiten sind und wie diese zustande kommen. Außerdem solltest du wissen, was ein defektes Gen ist. Die Gentherapie bildet ein großes Potential zur Behandlung einer Reihe von genetischen Krankheiten. Wenn eine Krankheit auf ein einziges defektes Gen zurückzuführen ist, besteht prinzipiell die Möglichkeit, das krankmachende Gen des Patienten gezielt zu verändern. Unter Gentherapie versteht man das Einfügen von DNA in die Körperzellen, um eine Krankheit zu behandeln. Die Gentherapie findet bereits Anwendung bei einigen genetischen Erkrankungen. Hierzu zählt die Erkrankung „Mukoviszidose“, bei der es unter anderem zu erhöhter Schleimbildung in den Lungen kommt. Die Krankheit resultiert aus einer Mutation in einem einzelnen Gen. Das Produkt des intakten, also gesunden, Gens, ist ein Chlorid-Kanal der mit „CFTR“ abgekürzt wird. Bei der Gentherapie wird das intakte Gen in die Lungenzellen eingefügt. Ein weiteres Beispiel ist die Thalassämie, die auf dem Defekt in einem Gen basiert, das in der intakten Form für einen Hämoglobinbestandteil in den roten Blutkörperchen codiert. Das intakte Gen wird in Knochenmarkszellen eingefügt, denn diese verfügen über die Fähigkeit, sich zu Zellen des Blutsystems zu entwickeln. Folgende Strategien der Gentherapie werden angewendet: Erstens, das defekte Gen kann theoretisch durch das normale, gesunde Gen ersetzt werden. Hierfür wird auch der Fachbegriff „Substitution“ verwendet. Die zweite Möglichkeit stellt die Hemmung eines Fremdgens dar. Diese Strategie kommt bei Infektionskrankheiten zur Anwendung, die auf der dauerhaften Integration viraler Gene beruht. Das Gen wird gezielt ausgeschaltet, somit kann die Virusvermehrung gehemmt werden. Die dritte Möglichkeit stellt eine lokale Expression dar. Bei dieser Methode führt man in den Patienten ein Gen ein, das ein therapeutisches Protein codiert. Dieses Protein wird dann im menschlichen Körper exprimiert und ermöglicht die Heilung. Es bestehen zwei Möglichkeiten, ein Gen in den Körper des Patienten zu übertragen. Im “Ex-vivo-Verfahren“ werden dem Patienten Zellen entnommen. Diese werden kultiviert und das intakte, also gesunde Gen, wird außerhalb des Organismus in die entnommenen Zellen eingeführt. Diese Zellen, die jetzt das intakte Gen enthalten, werden dem Patienten gespritzt. Dadurch kann der Patient idealerweise geheilt werden. „Ex-vivo“ bedeutet, das intakte Gen wird außerhalb des Organismus in entnommene Zellen eingeführt. Im „In-vivo-Verfahren“ wird das Gen in einen geeigneten Vektor eingebaut. Hierfür lassen sich spezielle, veränderte Viren einsetzen. Der Vektor mit dem intakten Gen wird durch eine Injektion, also mit Hilfe einer Spritze, direkt in die Körperzellen gebracht. Das Wort „In-vivo“ lässt sich davon ableiten, dass das Gen direkt in den lebenden Patienten injiziert wird. Es kommt zum Einbau des Gens in die DNA des Patienten. Durch diese Maßnahme produziert der Patient das gesunde Protein und kann geheilt werden. Wenn das intakte Gen in die Körperzellen, also somatischen Zellen, des Patienten eingebracht wird, so spricht man „somatischer Gentherapie“. Damit eine somatische Gentherapie anhaltende Wirkung zeigt, müssen sich die Zellen, die das gesunde Gen tragen, ein Leben lang im Patienten vermehren. Hierfür sind Knochenmarkszellen, also adulte Stammzellen, geeignet. Aus ihnen können sich alle Zellen des Blut- und Immunsystems entwickeln. Bei der „Keimbahntherapie“ wird das intakte Gen in die befruchtete Eizelle eingebracht, diese wird anschließend in die Gebärmutter eingepflanzt. Die Keimbahntherapie ist in Deutschland und vielen anderen Ländern verboten. Bislang zeigten nur wenige gentherapeutische Eingriffe den gewünschten, dauerhaften Effekt. Bislang musste bei der Gentherapie mit bestimmten Schwierigkeiten gerechnet werden. Zum Beispiel können die viralen Vektoren in Einzelfällen zu schweren Infektionen führen. Bei einer gewissen Zahl von Fällen verlief die Gentherapie jedoch erfolgreich und erbrachte die erhoffte Verbesserung des gesundheitlichen Zustandes des Patienten. Dies lässt hoffen, dass in der Zukunft eine Reihe von Krankheiten, zum Beispiel Krebs oder AIDS mit Hilfe der Gentherapie geheilt werden können. Wir kommen zur Zusammenfassung: Unter der Gentherapie versteht man das Einfügen von DNA in Zellen zur Behandlung genetischer Krankheiten. Die drei Strategien der Gentherapie sind die Substitution, die Hemmung eines Fremdgens und die lokale Genexpression. Du hast gelernt, dass beim Ex-vivo-Verfahren das Gen außerhalb des Körpers in die Zellen eingefügt wird. Beim In-vivo-Verfahren wird das Gen in einen Vektor übertragen und dann direkt in den Patienten gespritzt. Wir haben die Unterschiede zwischen der somatischen Gentherapie besprochen, bei der die Gene in die Körperzellen, also somatischen Zellen gespritzt werden und der Keimbahntherapie, hier wird das intakte Gen in die befruchtete Eizelle eingefügt. Zuletzt sind wir kurz auf die Zukunftsaussichten eingegangen. Danke für deine Aufmerksamkeit, tschüss, bis zum nächsten Video